Esimene efektiivne ravim primaarse hulgiskleroosi edasilükkamiseks

Ettevõte Genentech, kuuluvad Roche Group, 27. septembril teatati, et III faasi kliiniline uuring katselise ravimi kohta Ocrelizumab see on olnud rahuldav.

See ravim õnnestub vähemalt 12 nädala võrra edasi lükata primaarse progresseeruva sclerosis multiplex'i (MSD) progresseerumist, algfaasis. See sclerosis multiplex'i alatüüp, mis mõjutab umbes 10 või 15% selle haigusega elanikkonnast, on väga agressiivne patoloogia. Praeguseks ei olnud ravi või ravi olnud, kuid see mitmekeskuseline uuring (rahvusvaheliselt), kus osales Hispaania, on näidanud selle ravimi tõhusust, mis võiks saada esimese ja ainsa ravivõimaluse selle haigusega patsientidele..

Siiani ei ole EMM-i ravi olnud

Seda ravimit uuritakse Oratory ja seda on juhtinud Vall d'Hebroni haigla kliinilise neuroimmunoloogia teenistuse juht ja Kataloonia skleroosikeskuse direktor (Cemcat), Xavier Montalbán. Uuringus on uuritud ravimi Ocrelizumab efektiivsust 732 progresseeruva primaarse hulgiskleroosiga patsiendil. Peamine järeldus on, et ta suudab vähemalt 12 nädala jooksul peatada haigust põhjustava puude progresseerumise.

Montalbán tahtis avastust tähistada ja on deklareerinud:

"See on tõeliselt ajalooline hetk, sest see on esimene kord, kui ravim on osutunud efektiivseks seda tüüpi neuroloogiliste haiguste kontrollimisel." Avaneb aken, mis aitab paremini mõista ja ravida hulgiskleroosi. "

See ravim on monoklonaalne antikeha, mille eesmärk on selektiivselt rünnata CD20B + rakke, millel on arvatavasti oluline roll müeliini ja närvide hävitamisel, mis põhjustab hulgiskleroosi sümptomeid. Nende proteiinide pinnale seondudes aitab Ocrelizumab säilitada immuunsüsteemi kõige olulisemaid funktsioone.

Mis on sclerosis multiplex?

The hulgiskleroos (MS) see on neuroinflammatoorne haigus mõjutab kesknärvisüsteemi, nii aju kui ka seljaaju. Ei ole täpselt teada, mis põhjustab MS-i, kuid see patoloogia kahjustab müeliini, ainet, mis moodustab membraani, mis ümbritseb närvikiude (axons), ja hõlbustab nende vahel elektriliste impulsside juhtimist..

Müeliin hävitatakse mitmetes piirkondades, mõnikord jättes armid (skleroos). Need vigastatud alad on tuntud ka kui demüeliniseerimisplaadid. Kui müeliinitud aine hävitatakse, katkeb närvide võime juhtida ja suunata aju elektrit ning see asjaolu tekitab selliseid sümptomeid nagu:

• Nägemise muutused
• Lihaste nõrkus
• Koordineerimise ja tasakaalu probleemid
• Tunded nagu tuimus, sügelus või nõelamine
• Probleemid mõtlemise ja mäluga

Mitmekordne skleroos mõjutab naisi rohkem kui mehi. Selle algus toimub tavaliselt 20 kuni 40 aasta jooksul, kuigi on teatatud ka lastest ja eakatest patsientidest. Üldiselt on haigus kerge, kuid raskematel juhtudel kaotavad mõned inimesed võimalust kirjutada, rääkida või kõndida.

Enamikul juhtudel areneb see haigus puhangute ajal, kuid primaarses progresseeruvas sclerosis multiplexis halveneb puue pidevalt ja aeglaselt kuude või aastate jooksul, mistõttu seda peetakse selle patoloogia tõsiseks vormiks..

Ravimi kliinilise arengu faasid

Selleks, et ravimit müüa, tuleb jälgida selle tõhusust ja ohutust, vältides sellega inimeste, kes seda tarbivad, elu ohtu. Uue ravimi väljatöötamine on pikk ja raske, sest turustatakse ainult kaks või kolm 10 000 farmakoloogilisest ainest.

Kui ravimit on in vitro mudelites ja loomkatsetes (prekliinilised faasid) piisavalt hinnatud, alustatakse inimuuringuid, mida nimetatakse kliinilisteks uuringuteks. Klassikaliselt jagatakse farmaatsiatoote kliinilise arengu periood neljaks järjestikuseks faasiks, kuid mis võib olla kattuv. Need on kliinilise uuringu osa:

• I etapp: See etapp hõlmab esimesi uuringuid, mis on läbi viidud inimestel, kelle põhieesmärk on ühendi ohutuse ja talutavuse mõõtmine. Arvestades sellega seotud riskitaset, on vabatahtlike arv väike ja lühikese faasi kestus.
• II etappSelles etapis on risk mõõdukas ja selle eesmärk on anda esialgset teavet toote tõhususe ja annuse-vastuse suhte kohta. Vaja on sadu teemasid ja seda etappi võib pikendada mitu kuud või aastaid.
• III etapp: See on see faas, milles seda ravimit leitakse, ning on vaja hinnata selle efektiivsust ja ohutust tavapärastes kasutustingimustes ja uuritud näidustuse jaoks kättesaadavate terapeutiliste alternatiivide osas. Seetõttu testitakse selle kasutamist koos teiste ravimitega mitme kuu või aasta jooksul, mille käigus analüüsitakse soovitud ja soovimatute mõjude esinemissagedust. Need on terapeutilise kinnituse uuringud.
• IV etapp: Seda tehakse pärast ravimi turustamist, et seda uuesti kliinilises kontekstis uurida ja anda rohkem teavet selle kõrvaltoimete kohta.

Pärast Ocrelizumabi kliinilise uuringu III faasi positiivseid tulemusi, Järgmise aasta alguses palutakse Euroopa luba selle ravimi turustamiseks. See võtab tavaliselt aega umbes kuus kuud. Sellest ajast alates otsustab iga riik, kas see võimaldab oma territooriumil müüki.